目的:隨著分子生物學和基因技術(shù)的發(fā)展,靶向藥物的研發(fā)越來越受關(guān)注,基于靶向藥物的臨床試驗設(shè)計方法也不斷提出。本文主要探討靶向臨床試驗全隨機設(shè)計四種分析策略的統(tǒng)計學性質(zhì),以及對不同策略的樣本量進行估計,為靶向藥物研究分析方法的選擇提供依據(jù)。方法:基于連續(xù)性和二分類結(jié)局指標,采用蒙特卡羅方法模擬數(shù)據(jù),考慮人群標志物陽性率和靶向藥物對不同靶點人群的療效差異的影響,比較序貫亞組特異性策略序貫亞組特異性策略、序貫標志物陽性和總?cè)巳翰呗�、標志物序貫設(shè)計及倒退設(shè)計的檢驗效能和I類錯誤,以及對四種策略所需樣本量進行估計。結(jié)果:在陽性亞組分析中,當人群標志物陽性率較高時,四種分析策略的檢驗效能的差別較小,當人群標志物陽性率較低時,若靶向藥物在不同標志物狀態(tài)人群中療效差異較大,序貫亞組特異性策略序貫亞組特異性策略、序貫標志物陽性和總?cè)巳翰呗约皹酥疚镄蜇炘O(shè)計的檢驗效能較高,若療效差異較小,倒退設(shè)計和標志物序貫設(shè)計的檢驗效能較高;序貫亞組特異性策略及序貫標志物陽性和總?cè)巳翰呗阅芸刂艻類錯誤。在總?cè)巳悍治鲋?當陽性率較高時,序貫亞組特異性策略和標志物序貫設(shè)計的檢驗效能較可靠,當陽性率較低,療效差異較大時,標志物...

【文章頁數(shù)】：58 頁

【學位級別】：碩士

【部分圖文】：

圖1全隨機設(shè)計中四種分析策略

圖1全隨機設(shè)計中四種分析策略1.3研究目的和內(nèi)容本研究主要探討在靶向臨床試驗的全隨機設(shè)計方法中，比較不同分析策略

圖2.3.1連續(xù)性資料靶向陽性人群檢驗效能比較

圖2.3.1連續(xù)性資料靶向陽性人群檢驗效能比較

圖2.3.2連續(xù)性資料總?cè)巳簷z驗效能比較

17圖2.3.2連續(xù)性資料總?cè)巳簷z驗效能比較

圖2.3.3二分類資料靶向陽性人群檢驗效能比較

圖2.3.3二分類資料靶向陽性人群檢驗效能比較

本文編號：3999374