目的:隨著分子生物學(xué)和基因技術(shù)的發(fā)展,靶向藥物的研發(fā)越來(lái)越受關(guān)注,基于靶向藥物的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法也不斷提出。本文主要探討靶向臨床試驗(yàn)全隨機(jī)設(shè)計(jì)四種分析策略的統(tǒng)計(jì)學(xué)性質(zhì),以及對(duì)不同策略的樣本量進(jìn)行估計(jì),為靶向藥物研究分析方法的選擇提供依據(jù)。方法:基于連續(xù)性和二分類結(jié)局指標(biāo),采用蒙特卡羅方法模擬數(shù)據(jù),考慮人群標(biāo)志物陽(yáng)性率和靶向藥物對(duì)不同靶點(diǎn)人群的療效差異的影響,比較序貫亞組特異性策略序貫亞組特異性策略、序貫標(biāo)志物陽(yáng)性和總?cè)巳翰呗�、�?biāo)志物序貫設(shè)計(jì)及倒退設(shè)計(jì)的檢驗(yàn)效能和I類錯(cuò)誤,以及對(duì)四種策略所需樣本量進(jìn)行估計(jì)。結(jié)果:在陽(yáng)性亞組分析中,當(dāng)人群標(biāo)志物陽(yáng)性率較高時(shí),四種分析策略的檢驗(yàn)效能的差別較小,當(dāng)人群標(biāo)志物陽(yáng)性率較低時(shí),若靶向藥物在不同標(biāo)志物狀態(tài)人群中療效差異較大,序貫亞組特異性策略序貫亞組特異性策略、序貫標(biāo)志物陽(yáng)性和總?cè)巳翰呗约皹?biāo)志物序貫設(shè)計(jì)的檢驗(yàn)效能較高,若療效差異較小,倒退設(shè)計(jì)和標(biāo)志物序貫設(shè)計(jì)的檢驗(yàn)效能較高;序貫亞組特異性策略及序貫標(biāo)志物陽(yáng)性和總?cè)巳翰呗阅芸刂艻類錯(cuò)誤。在總?cè)巳悍治鲋?當(dāng)陽(yáng)性率較高時(shí),序貫亞組特異性策略和標(biāo)志物序貫設(shè)計(jì)的檢驗(yàn)效能較可靠,當(dāng)陽(yáng)性率較低,療效差異較大時(shí),標(biāo)志物...

【文章頁(yè)數(shù)】：58 頁(yè)

【學(xué)位級(jí)別】：碩士

【部分圖文】：

圖1全隨機(jī)設(shè)計(jì)中四種分析策略

圖1全隨機(jī)設(shè)計(jì)中四種分析策略1.3研究目的和內(nèi)容本研究主要探討在靶向臨床試驗(yàn)的全隨機(jī)設(shè)計(jì)方法中，比較不同分析策略

圖2.3.1連續(xù)性資料靶向陽(yáng)性人群檢驗(yàn)效能比較

圖2.3.1連續(xù)性資料靶向陽(yáng)性人群檢驗(yàn)效能比較

圖2.3.2連續(xù)性資料總?cè)巳簷z驗(yàn)效能比較

17圖2.3.2連續(xù)性資料總?cè)巳簷z驗(yàn)效能比較

圖2.3.3二分類資料靶向陽(yáng)性人群檢驗(yàn)效能比較

圖2.3.3二分類資料靶向陽(yáng)性人群檢驗(yàn)效能比較

本文編號(hào)：3999374